Badania kliniczne

Badania kliniczne to badania prowadzone z udziałem ludzi w celu odkrycia lub potwierdzenia klinicznych, farmakologicznych, w tym farmakodynamicznych skutków działania jednego lub wielu badanych produktów leczniczych, lub w celu zidentyfikowania działań niepożądanych jednego lub większej liczby badanych produktów leczniczych, lub śledzenia wchłaniania, dystrybucji, metabolizmu i wydalania jednego lub większej liczby badanych produktów leczniczych, mając na względzie ich bezpieczeństwo i skuteczność. (Ustawa z dnia 6 września 2001r. - Prawo farmaceutyczne, art. 2 pkt. 2)

Warunkiem przeprowadzania badania klinicznego jest nadrzędność praw, bezpieczeństwa, a także zdrowia i dobra uczestników badania nad interesem nauki i społeczeństwa. Aby je rozpocząć konieczne jest wydanie pozytywnej opinii w sprawie prowadzenia badania przez komisję bioetyczną oraz wydanie pozwolenia przez Prezesa Urzędu. Odpowiedzialność cywilna lub karna, która wynika z przeprowadzonego badania klinicznego spoczywa na sponsorze i badaczu podczas jego przeprowadzania. Są oni również odpowiedzialni za wszelkie szkody wyrządzone w związku z prowadzeniem badania. Uczestnik, który wyraził świadomą zgodę, może w dowolnym momencie wycofać się z badania a także uzyskać dodatkowe informacje o przysługujących mu prawach. Wyrażenie świadomej zgody rozumie się tu jako pisemne (lub ustnie w obecności co najmniej dwóch świadków), zawierające datę oraz podpis, oświadczenie woli o wzięciu udziału w badaniu. Musi być ono dobrowolne, a w przypadku osób niezdolnych do złożenia takiego oświadczenia, czyni to jej ustawowy przedstawiciel. Wniosek o rozpoczęcie badania klinicznego składa się do Prezesa Urzędu z dołączeniem:

1. danych dotyczących badanego produktu leczniczego,
2. protokołu badania klinicznego, który jest dokumentem opisującym cele, plan, metodologię, zagadnienia statystyczne i organizację badania klinicznego;
3. informacji dla pacjenta i formularza świadomej zgody;
4. dokumentu potwierdzającego zawarcie umowy ubezpieczenia, o której mowa w art. 37b ust. 2 pkt 6;
5. karty obserwacji klinicznej;
6. danych dotyczących badaczy i ośrodków uczestniczących w badaniu klinicznym;
7. potwierdzenia uiszczenia opłaty za złożenie wniosku;
8. podpisanego i opatrzonego datą opisu działalności naukowej i zawodowej badacza;
9. krótkiego opisu finansowania badania klinicznego,
10. informacji na temat transakcji finansowych oraz rekompensat wypłacanych uczestnikom oraz badaczom lub ośrodkom badawczym, w których jest prowadzone badanie kliniczne, za udział w badaniu klinicznym;
11. opisu wszelkich innych umów między sponsorem a ośrodkiem badawczym, w którym jest prowadzone badanie kliniczne.

Za złożenie takiego wniosku pobierana jest opłata, a następnie Prezes Urzędu dokonuje badania formalnego. Zakończenie rozpatrywania wniosku i wydanie pozwolenia lub odmowy na badanie następuje w czasie nie dłuższym niż 60 dni od momentu złożenia pełnej dokumentacji badania klinicznego. Komisja bioetyczna wydaje swoją opinię na wniosek sponsora oceniając w szczególności:

1. zasadność, wykonalność i plan badania klinicznego;
2. analizę przewidywanych korzyści i ryzyka;
3. poprawność protokołu badania klinicznego;
4. poprawność wyboru badacza i członków zespołu;
5. jakość broszury badacza;
6. jakość ośrodka,
7. poziom i kompletność pisemnej informacji wręczanej uczestnikowi badania klinicznego;
8. poprawność procedury, którą stosuje się przy uzyskiwaniu świadomej zgody, a także uzasadnienie dla prowadzenia badania klinicznego z udziałem osób niezdolnych do wyrażenia świadomej zgody, z uwzględnieniem szczególnych ograniczeń wymienionych w art. 37h i 37i;
9. wysokość odszkodowania lub rekompensaty przewidzianych w przypadku ewentualnego uszkodzenia ciała lub zgonu spowodowanego uczestnictwem w badaniu klinicznym;
10. krótki opis finansowania badania klinicznego,
11. zasady rekrutacji uczestników badania klinicznego;
12. umowę, o której mowa w art. 37b ust. 2 pkt 6.

Dokumentacja ta przechowywana jest przez komisję bioetyczną przez okres pięciu lat od początku roku kalendarzowego, który nastąpił po roku, w którym zakończono badanie. Musi być ona również przechowywana przez sponsora i badacza przez okres pięciu lat, z wyjątkiem sytuacji w której umowa pomiędzy nimi stanowi inaczej. Jest udostępniana także na każde żądanie Prezesa Urzędu, a w przypadku badań niekomercyjnych również na żądanie Narodowego Funduszu zdrowia. W terminie maksymalnie 60 dni, komisja bioetyczna przedstawia opinię zarówno sponsorowi jak i Prezesowi Urzędu. Ma ona również obowiązek zasięgnąć opinii lekarza specjalisty pediatrii, gdy badanie kliniczne odbywa się z udziałem osoby małoletniej, a także w przypadku osób niezdolnych do samodzielnego wyrażenia zgody - lekarza specjalisty z dziedziny medycyny której dotyczy prowadzone badanie. Jeżeli opinia komisji jest negatywna, sponsor może odwołać się od niej do odwoławczej komisji bioetycznej. W momencie gdy wystąpi jakiekolwiek zdarzenie mogące wpłynąć na bezpieczeństwo uczestników badania, sponsor lub badacz zaprzestają jego prowadzenia zgodnie z obowiązującym protokołem. W przypadku zakończenia badania klinicznego, które prowadzone jest na terytorium Polski, sponsor ma obowiązek poinformować o tym komisję bioetyczną i Prezesa Urzędu w ciągu 90 dni od dnia zakończenia badania. Jeżeli jednak badanie zakończyło się wcześniej niż zostało to zadeklarowane, na leży poinformować wyżej wymienione urzędy do 15 dni od dnia zakończenia badania wraz z podaniem przyczyn wcześniejszego jego zakończenia (Ustawa z dnia 6 września 2001r. - Prawo farmaceutyczne, art. 37)

TL;DR

Badania kliniczne to badania prowadzone z udziałem ludzi w celu potwierdzenia skuteczności i bezpieczeństwa leków. Przeprowadzenie takiego badania wymaga zgody uczestnika, pozytywnej opinii komisji bioetycznej i pozwolenia Prezesa Urzędu. Badania kliniczne mają różne fazy, które sprawdzają bezpieczeństwo i skuteczność leków. Dobra praktyka kliniczna jest międzynarodowym standardem dla takich badań. Badania kliniczne na dzieciach są ważne ze względu na specyficzne choroby wieku dziecięcego, choć budzą kontrowersje etyczne. Badania te są przeprowadzane z większą ostrożnością i uwzględniają specjalne potrzeby dzieci.

Fazy badań klinicznych

• Faza I: odbywa się głównie w ośrodkach badawczych firmy farmaceutycznej, która testuje produkt leczniczy. Zostaje on zastosowany na od 20 do 80 zdrowych osobach. Celem fazy jest ustalenie między innymi bezpieczeństwa produktu, jego toksyczności, wchłaniania itp..
• Faza II: większa grupa osób chorych (nawet kilkaset) przyjmuje produkt w warunkach klinicznych. Badacze ustalają w ten sposób działanie leku na osoby chore oraz optymalną dawkę.
• Faza III: w przypadku powodzenia fazy II produkt leczniczy testowany jest na kilku tysiącach badanych aby sprawdzić jego bezpieczeństwo. Sprawdzana jest również skuteczność produktu na tle placebo i innych leków. Gdy badanie przebiega pozytywnie, faza zakańczana jest wnioskiem o rejestrację produktu leczniczego.
• Faza VI: lek jest już zarejestrowany i dopuszczony do obrotu. Celem fazy VI jest zdobycie większej ilości informacji o produkcie (między innymi oddziaływanie np. na dzieci i kobiety w ciąży). (A. Szewieczek 2011, s. 167-168)

Właściwa praktyka kliniczna

Dobra Praktyka Kliniczna (Good Clinical Practice) jest międzynarodowym standardem naukowym i etycznym. Dotyczy przede wszystkim planowania, dokumentowania, prowadzenia i ogłaszania wyników badań klinicznych, których prowadzenie odbywa się z udziałem ludzi. Zasady opracowane są na podstawie Deklaracji Helsińskiej. Stosowanie GCP w badaniach klinicznych polega na ochronie praw, zachowanie bezpieczeństwa uczestników i otrzymanie wyników opartych tylko na wiarygodnych danych (J. M. Horodnicki, G. Horodnicka-Stelmaszczuk 2000, s. 164)

Badania kliniczne na dzieciach i młodzieży

Oczywistym jest fakt, iż część chorób jest charakterystyczna tylko dla wieku dziecięcego. W takich przypadkach aby terapia przebiegła prawidłowo niezbędne są badania przeprowadzane na tak zwanej populacji pediatrycznej. Jest to jednak duże wyzwanie pod względem organizacyjnym, a przede wszystkim etycznym. Brak wyników badań na dzieciach i młodzieży do lat 18 może skutkować nieodpowiednim dawkowaniem leków, a w konsekwencji licznymi powikłaniami lub nieskutecznością leczenia. Niestety, badania tego typu budzą kontrowersje natury moralnej. Jednak testowanie produktów leczniczych na dzieciach umożliwia rejestrację nowych, skutecznych leków, które są fundamentem lepszej terapii, a nawet ratują życie. Pacjenci z populacji pediatrycznej otoczone są w trakcie badań szczególną opieką specjalistów, lekarzy i diagnostów. Ponadto są podzieleni na 5 grup wiekowych:

1. Noworodki urodzone przedwcześnie.
2. Noworodki urodzone w terminie (do 27 dnia życia).
3. Niemowlęta i dzieci do 23 miesiąca życia.
4. Dzieci do 11 roku życia.
5. Młodzież do 18 roku życia.

Testowane produkty lecznicze są odpowiednio dostosowane do przyjęcia przez dzieci. Brane są pod uwagę przede wszystkim smak, barwa, postać leku (np. tabletka rozpuszczalna), dobór substancji pomocniczych. Badani, ze względu na wiek, muszą mieć zapewniony jak największy komfort, opiekę przez zespół doświadczony w pracy z dziećmi itp.. W ciągu ostatnich lat, zrozumienie konieczności takich badań oraz świadomość potrzeby dostępu do nowych terapii dla nieletnich wzrosła. Mając na uwadze przede wszystkim dobro dziecka, tego typu testy przeprowadzane są ze szczególną ostrożnością i dokładnością, gdyż odgrywają bardzo istotną rolę. (A. Łuczak, M. Magiera, E. Szałek 2018, s. 43-47)

Badania kliniczne — artykuły polecane

Badania kierowców — Pozew zbiorowy — Likwidacja szkód — Proces akredytacji PCA — KYC — Wykonawca — Broker ubezpieczeniowy — PESEL — Agent ubezpieczeniowy

Bibliografia

• Horodnicki J., Horodnicka-Stelmaszczuk G. (2000), Obowiązki badacza wynikające z zawieranych umów na kliniczne badanie środków farmaceutycznych, Farmakoterapia w psychiatrii i neurologii, nr 2
• Łuczak A., Magiera M., Szałek E. (2018), Badania kliniczne w populacji pediatrycznej, Farmacja współczesna, nr 11
• Szewieczek A. (2011), Badania kliniczne w ZOZ jako specyficzny obiekt pomiaru i wyceny strumieni finansowych, Zeszyty naukowe Uniwersytetu Szczecińskiego, nr 679
• Ustawa z dnia 6 września 2001 r. Prawo farmaceutyczne. Dz.U. 2001 nr 126 poz. 1381

Autor: Danuta Swatek